藥理學部主任的Cyrus Kumana教授（現為榮休教授）展開研 發。團隊耗時三年解決醫用砷粉提純、劑型穩定等難題，最 終成功研發安全有效的口服藥劑並展開臨床測試。 「當時最大的挑戰是無法進行正常人體試驗，因為他們不會自 願服用砒霜。」參與研發的Cyrus Kumana教授回憶道。團隊 最終選擇直接在病情危重的APL復發患者身上進行測試。 臨床療效顯著 15年追蹤研究顯示，80多名接受口服砒霜治療的復發患者中， 分子生物學緩解率達100%，五年整體存活率為80%。團隊 隨後將口服砒霜作為APL患者完全緩解後的維持治療進行測 試。結果同樣令人振奮：五年無白血病存活率達90%，整體 生存率更高達97%。2013年作為前線治療新確診APL患者 時，更創下雙項100%的佳績。 鄺教授強調：「這項研發對香港醫學界具有歷史意義，因為這 是首個本地研發的處方藥物。」相較靜脈注射，口服砒霜毒性 更低（漸進吸收）、費用僅十分之一（靜脈療程每周最少需7.8 萬港元），且無需住院。 儘管15年前已獲美歐日專利，但從實驗室到處方藥物的過程 仍充滿挑戰。團隊先與港大技術轉移處合作落實GMP標準生 產，再說服從未審核本土新藥的香港衞生署批准。約2018年 獲批後，香港APL患者開始接受完全無需化療的全口服治療 方案（簡稱AAA），由藥用口服砒霜（oral-ATO）、全反式維甲 酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗壞血酸（ascorbic acid）組成。維持期患者只需每兩個月取藥一次，服藥後僅有 輕微及可逆轉的副作用。 Kumana教授指出一個「反常卻可喜」的現象：「1990年代 APL發病率近乎零，現經過約20年卻增長了60倍。這是因為 過去患者幾乎無法存活，如今卻有大量康復者。」 全球推廣 團隊現正推進全球註冊，透過由醫學院領導的APL亞洲聯盟（包 括港、星、馬、台研究人員）開展獲創新及科技基金支持的跨 中心研究，並與粵港澳大灣區和新加坡研究人員展開合作。口 服砒霜已獲廣東省藥品監督管理局批准，經由港大深圳醫院在 大灣區作臨床使用。美歐試驗預計一年內啟動，英國的AML Research Network和卡地夫大學（Cardiff University）亦夥同 醫學院科研人員合作，成功獲得英國血癌協會（Blood Cancer UK）資助，於英國境內進行第三期全國性研究。 研究顯示口服砒霜可能對系統性紅斑狼瘡等疾病也有療效，若 後續研究證實，其應用將大幅擴展。鄺教授說：「這不僅是港 大醫學院的成功故事，更見證了香港科研環境的變遷――25 年前創新並非主流，但我們堅持開發救命藥物。如今終獲本地 與國際的資助及認可，這段漫長歷程見證了思維的轉變。」 「藥用口服砒霜徹底改變了 APL患者的治療方式，它不 僅能挽救生命、性價比高， 還能保持患者的生活質素。」 ――喬夏利教授 「這不僅是港大醫學院 的成功故事，更見證了 香港科研環境的變遷。」 ――鄺沃林教授 27 HKUMed News Summer 2025
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